Se evaluó la administración intranasal de AlloEx Exosome®, un secretoma de células madre mesenquimales rico en exosomas, en 18 pacientes con trastornos motores progresivos, incluidos ELA, enfermedad de Kennedy, síndrome miasténico congénito (SMC) y demencia con cuerpos de Lewy (DCL). Se administraron un total de 32 tratamientos utilizando el aplicador nasal Tian Tx360®.

Tratamiento seguro y sin agujas

En todos los pacientes y tratamientos, no hubo eventos adversos de ningún tipo. Todos los pacientes permanecieron estables inmediatamente después del tratamiento, esa noche y el día siguiente.

Mejoras clínicas significativas

La mayoría de los pacientes experimentaron mejoras en la fuerza, la función motora o síntomas relacionados:

• ELA:
  13 de 14 pacientes mostraron una mejora en la fuerza. Las puntuaciones medias de la ALSFRS-R aumentaron después de cada tratamiento (de 30,93 antes del tratamiento a 34,00 después de la tercera dosis). Las pruebas de grado muscular mostraron mejoras en manos, hombros, torso, caderas, rodillas y pies.
• Enfermedad de Kennedy:
  Mejora de la energía (+45%), mejor deambulación, reducción importante del dolor, mejor equilibrio y mayor fuerza de agarre.
• Síndrome miasténico congénito:
  Aumentos significativos en la capacidad respiratoria (PIM 26 → 73 cmH₂O), fuerza de agarre, resistencia, eliminación del temblor, mejor marcha y mayor distancia recorrida en caminatas de 6 minutos.
• Demencia por cuerpos de Lewy:
  Mejora del equilibrio, la función motora, la cognición, el sueño, el habla y el movimiento diario. Los beneficios se mantuvieron y aumentaron con los tratamientos repetidos.

Conclusión

La administración intranasal de AlloEx Exosomes® fue completamente segura y produjo mejoras en la fuerza y ​​la función en la mayoría de los pacientes con ELA, enfermedad de Kennedy, CMS y demencia por cuerpos de Lewy resistente a la dopamina, lo que marca un avance significativo para afecciones sin un tratamiento previo capaz de aumentar la fuerza.